作为最常见的侏儒症类型，软骨发育不全（ACH）过去很长时间无特效疗法，直到2021年，“孤儿药之王”BioMarin研发的Vosoritide，作为首个获批药物，才开启了药物对症治疗时代。凭借独家优势，其2025年销售额高达9.27亿美元。
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他無力負擔療養院費用，只能留在工廠宿舍休養，以泡麵果腹；為了保住工作，即使右腳仍麻木刺痛、無法久站，半年就後重返工作崗位。，推荐阅读爱思助手下载最新版本获取更多信息
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Nature, Published online: 27 February 2026; doi:10.1038/d41586-026-00538-4